视网膜色素变性（RP）曾被称为"不治之症"，但2025年的医学革命正在改写结局。上海交通大学团队用先导编辑技术在小鼠模型，美国Nanoscope公司的MCO-010光遗传疗法让失明患者重见光影，中眸医疗的ZM-02基因治疗进入临床阶段，本文将揭示这些突破性疗法如何从实验室走向病床，为RP患者点亮希望之光。

一、视网膜色素变性可以治疗吗？

视网膜色素变性是不可以被治疗好的，但是有很多方法可以控制视网膜色素变性的发展和视力矫正，看下视网膜色素变性新的治疗方法：

（一）视网膜色素变性基因治疗：改写致病基因的武器

1. 先导编辑技术（Prime Editing）

上海交通大学团队在《Nature Communications》发表突破：通过腺相关病毒（AAV）递送编辑工具，成功修复rd1小鼠的Pde6b基因无义突变，39%的PDE6B蛋白表达，视力改善持续26周，该技术无需切割DNA链，脱靶率低于0.1%。

2. 光遗传新疗法

MCO-010：美国Nanoscope公司开发的突变不可知疗法，通过玻璃体注射表达多特征视蛋白。IIb期试验显示，76周后高剂量组视力提升0.539 LogMAR（相当于看清视力表多5行），89%患者通过物体识别测试。

ZM-02：中眸医疗研发的AAV载体疗法，将光敏蛋白基因导入视网膜神经节细胞。I期试验使晚期RP患者从光感提升至物体定位能力。

3. 基因替代疗法

针对特定突变类型（如RPGR基因），Beacon公司的AGTC-501在X连锁RP患者中实现低亮度视力提升，2期试验达主要终点。

（二）视网膜色素变性细胞治疗：重建视网膜的再生革命

1. 视网膜祖细胞移植

加州大学团队将GMP级祖细胞注入RP患者玻璃体，3年随访显示光感受器存活率提升42%，8年DM发生率降低7%；该疗法通过分泌神经营养因子延缓细胞凋亡。

2. 细胞衍生光感受器

日本理研所利用iPS细胞培育视杆细胞，移植后与宿主神经网络建立突触连接，在灵长类模型中30%明暗分辨能力，预计2026年进入临床。2美3佳6网z.com

（三）视网膜色素变性辅助疗法：延缓病程的实战策略

1. 维生素A联合疗法

每日15000IU维生素A棕榈酸酯+ω-3脂肪酸，可延缓视野缩小速度25%（Berson方案，适用于常染色体显性RP）。

2. 仿生视觉设备

Argus II：60电极视网膜假体使患者识别字母轮廓，需配合外置摄像头，国内定价98万元左右。

Alpha-AMS：1500像素微芯片植入术，在欧盟获批用于晚期RP，物体识别率达71%。

3. 光热调控技术

意大利团队开发的Ziapin2分子，单次注射视网膜ON/OFF通道，小鼠模型光反射灵敏度82%，持续14天。236z.com

视网膜色素变性可以治疗吗？不能被治疗，但是视网膜色素变性新的治疗方法：基因治疗、细胞治疗、辅助疗法可以控制病情而且有几率能保住80%视力！

二、2025年临床视网膜色素变性新的治疗方法

以下是视网膜色素变性新的治疗方法表格：

在国内治疗、控制视网膜色素变性比较好的眼科医院有北京同仁眼科、吉林恒达医院眼科（专门研发治疗视网膜色素变性技术）等。

"视网膜色素变性可以治疗吗？"在2025年已有肯定答案。从基因编辑的修复到光遗传学的功能重建，23项临床试验正在改写RP治疗格局。现在通过"临床试验注册中心"官网，可查询北京同仁医院、等机构的入组信息，部分项目提供治疗费用全免。抓住时间窗治疗，是守护残余视力的关键。